La FDA approuvera-t-elle le varegacestat dans les tumeurs desmoïdes de l'adulte avant le 31 mai 2027 ?
échéance 2027-05-31
confiance moyenne
preuve niveau 4
70 %estimation Asturna
Critère de résolution
Oui si la FDA approuve la NDA d'ici le 31 mai 2027 (Drugs@FDA ou communiqué Immunome).
État de départ vérifié
NDA acceptée en examen standard, date PDUFA au 28 avril 2027. L'essai de phase 3 RINGSIDE a montré une réduction de 84 % du risque de progression ou de décès versus placebo et un taux de réponse objective de 56 % contre 9 %. La classe des inhibiteurs de gamma-sécrétase traîne un historique de toxicités et un concurrent est déjà approuvé. (8 juillet 2026)
Les arguments ci-dessous ont été produits par le modèle en anglais. Ils sont affichés tels quels plutôt que traduits automatiquement, pour que rien sur cette page ne soit un texte que Asturna n'a pas réellement écrit.
Ce qui fait monter
- The Phase 3 RINGSIDE trial demonstrated high efficacy with an 84% reduction in the risk of progression or death [Starting State].
- The FDA has accepted the NDA with a PDUFA date of April 28, 2027, which falls before the May 31 deadline [Starting State, 2].
- The objective response rate of 56% in the trial is significantly higher than the placebo group's 9% [Starting State].
Ce qui fait descendre
- Gamma-secretase inhibitors have a documented history of toxicity, which could lead to a more cautious or prolonged FDA review [Starting State].
- The drug is under standard review rather than priority review, suggesting the FDA may not view it as a major breakthrough over the already approved competitor [Starting State].
- The PDUFA date is only one month before the deadline; any major amendment triggering a standard three-month extension would push the decision past the cutoff [Starting State].
Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre
The primary uncertainty is whether the FDA will require a major amendment or additional safety data regarding the GSI class toxicity, which would likely trigger a PDUFA extension beyond the May 31, 2027 deadline.
Comment ce chiffre est fabriqué
| Échéance | 2027-05-31 |
| Taux de base | 64% |
| Meilleure preuve | niveau 4 · 4 article(s) utilisé(s) |
| Estimations | 68 · 72 (écart 4 pts) |
| Confiance | moyenne |
| Plafond de preuve | non déclenché |
| Révisée le | 2026-10-07 09:12 |
| Modèle | gemini-3-flash-preview |
Sources consultées
Historique de la probabilité
2026-10-07 09:12 70% 9 article(s) au dossier · gemini-3-flash-preview
- Ce qui fait monter. The Phase 3 RINGSIDE trial demonstrated high efficacy with an 84% reduction in the risk of progression or death [Starting State].
- Ce qui fait monter. The FDA has accepted the NDA with a PDUFA date of April 28, 2027, which falls before the May 31 deadline [Starting State, 2].
- Ce qui fait monter. The objective response rate of 56% in the trial is significantly higher than the placebo group's 9% [Starting State].
- Ce qui fait descendre. Gamma-secretase inhibitors have a documented history of toxicity, which could lead to a more cautious or prolonged FDA review [Starting State].
- Ce qui fait descendre. The drug is under standard review rather than priority review, suggesting the FDA may not view it as a major breakthrough over the already approved competitor [Starting State].
- Ce qui fait descendre. The PDUFA date is only one month before the deadline; any major amendment triggering a standard three-month extension would push the decision past the cutoff [Starting State].
- Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre. The primary uncertainty is whether the FDA will require a major amendment or additional safety data regarding the GSI class toxicity, which would likely trigger a PDUFA extension beyond the May 31, 2027 deadline.
2026-09-21 22:25 72% 3 article(s) au dossier · openai/gpt-oss-120b (Groq)
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).
2026-09-19 13:48 80% 2 article(s) au dossier · gemini-3.6-flash
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).