La FDA approuvera-t-elle le tinlarebant dans la maladie de Stargardt de type 1 avant le 30 avril 2027 ?
échéance 2027-04-30
confiance moyenne
preuve niveau 4
58 %estimation Asturna
⚠ Plafond de preuve appliqué : le modèle proposait 55 %, ramené à 58 % faute de sources assez solides pour justifier l'écart au taux de base.
Critère de résolution
Oui si la FDA approuve la NDA d'ici le 30 avril 2027 (Drugs@FDA ou communiqué Belite Bio). Une lettre de réponse complète, un report de la date PDUFA, ou l'absence de décision à cette date valent non.
État de départ vérifié
NDA acceptée avec examen prioritaire, date PDUFA au 12 février 2027. L'essai DRAGON a montré une réduction de 35,7 % du taux de croissance des lésions atrophiques rétiniennes versus placebo. Aucun traitement n'est approuvé à ce jour pour la STGD1. La FDA a par le passé refusé de voir un bénéfice clinique dans un critère anatomique sans corrélat fonctionnel. (11 août 2026)
Les arguments ci-dessous ont été produits par le modèle en anglais. Ils sont affichés tels quels plutôt que traduits automatiquement, pour que rien sur cette page ne soit un texte que Asturna n'a pas réellement écrit.
Ce qui fait monter
- The FDA accepted the NDA with priority review, indicating the drug addresses a significant unmet need [1]
- The Phase 3 DRAGON trial met its primary endpoint, showing a 35.7% reduction in atrophic retinal lesion growth [1]
- There are currently no approved treatments for Stargardt disease type 1 (STGD1) [1]
Ce qui fait descendre
- The FDA has historically been skeptical of anatomical endpoints, such as lesion growth, without a corresponding functional correlate like visual acuity [1]
- A Complete Response Letter (CRL) or a request for additional functional data would prevent approval before the April 2027 deadline [1]
Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre
The primary uncertainty is whether the FDA will accept the reduction in atrophic retinal lesion growth as a sufficient surrogate for clinical benefit in the absence of functional data.
Comment ce chiffre est fabriqué
| Échéance | 2027-04-30 |
| Taux de base | 64% |
| Meilleure preuve | niveau 4 · 2 article(s) utilisé(s) |
| Estimations | 56 · 60 (écart 4 pts) |
| Confiance | moyenne |
| Plafond de preuve | appliqué : 55 % ramené à 58 % |
| Révisée le | 2026-10-07 09:09 |
| Modèle | gemini-3-flash-preview |
Sources consultées
Historique de la probabilité
2026-10-07 09:09 58% 18 article(s) au dossier · gemini-3-flash-preview
- Ce qui fait monter. The FDA accepted the NDA with priority review, indicating the drug addresses a significant unmet need [1]
- Ce qui fait monter. The Phase 3 DRAGON trial met its primary endpoint, showing a 35.7% reduction in atrophic retinal lesion growth [1]
- Ce qui fait monter. There are currently no approved treatments for Stargardt disease type 1 (STGD1) [1]
- Ce qui fait descendre. The FDA has historically been skeptical of anatomical endpoints, such as lesion growth, without a corresponding functional correlate like visual acuity [1]
- Ce qui fait descendre. A Complete Response Letter (CRL) or a request for additional functional data would prevent approval before the April 2027 deadline [1]
- Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre. The primary uncertainty is whether the FDA will accept the reduction in atrophic retinal lesion growth as a sufficient surrogate for clinical benefit in the absence of functional data.
2026-09-21 22:25 71% 13 article(s) au dossier · openai/gpt-oss-120b (Groq)
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).
2026-09-19 07:42 72% 11 article(s) au dossier · gemini-3.5-flash
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).