La FDA approuvera-t-elle le lonvoguran ziclumeran dans l'angio-œdème héréditaire avant le 31 mars 2027 ?
échéance 2027-03-31
confiance moyenne
preuve niveau 4
75 %estimation Asturna
Critère de résolution
Oui si la FDA approuve le BLA d'ici le 31 mars 2027 (Drugs@FDA ou communiqué Intellia). Une lettre de réponse complète, un report de la date PDUFA ou l'absence de décision à cette date valent non. Une approbation restreinte au type 1 seul ou au type 2 seul, ou excluant les adolescents de 16-17 ans, vaut non ; marquer pour revue manuelle si la portée exacte n'est pas claire.
État de départ vérifié
BLA accepté avec examen prioritaire le 8 septembre 2026, date PDUFA au 10 mars 2027, pour l'AOH de type 1 ou 2 chez l'adulte et l'adolescent de 16 ans et plus. Pas de comité consultatif prévu. Phase 3 HAELO : réduction de 87 % des crises mensuelles versus placebo. Ce serait la première thérapie d'édition génique in vivo approuvée au monde.
Les arguments ci-dessous ont été produits par le modèle en anglais. Ils sont affichés tels quels plutôt que traduits automatiquement, pour que rien sur cette page ne soit un texte que Asturna n'a pas réellement écrit.
Ce qui fait monter
- The BLA was granted Priority Review with a PDUFA date of 10 March 2027, which falls before the 31 March 2027 deadline [Starting State].
- Phase 3 HAELO trial data demonstrated a robust 87% reduction in monthly HAE attacks compared to placebo [Starting State].
- The FDA has indicated that no advisory committee is currently planned, which often signals regulatory confidence in the submitted data [Starting State].
Ce qui fait descendre
- As the first potential in vivo gene-editing therapy, the application faces significant regulatory scrutiny regarding long-term safety and novel platform risks [Starting State].
- The 21-day buffer between the PDUFA date and the deadline is narrow; any major amendment triggering a standard 3-month extension would result in a 'No' resolution [Starting State].
Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre
The primary uncertainty is whether the FDA will require additional data or a major amendment during the review, as a 3-month PDUFA extension would push the decision past the March 31 deadline.
Comment ce chiffre est fabriqué
| Échéance | 2027-03-31 |
| Taux de base | 73% |
| Meilleure preuve | niveau 4 · 3 article(s) utilisé(s) |
| Estimations | 75 · 75 (écart 0 pts) |
| Confiance | moyenne |
| Plafond de preuve | non déclenché |
| Révisée le | 2026-10-08 09:07 |
| Modèle | gemini-3-flash-preview |
Sources consultées
Historique de la probabilité
2026-10-08 09:07 75% 10 article(s) au dossier · gemini-3-flash-preview
- Ce qui fait monter. The BLA was granted Priority Review with a PDUFA date of 10 March 2027, which falls before the 31 March 2027 deadline [Starting State].
- Ce qui fait monter. Phase 3 HAELO trial data demonstrated a robust 87% reduction in monthly HAE attacks compared to placebo [Starting State].
- Ce qui fait monter. The FDA has indicated that no advisory committee is currently planned, which often signals regulatory confidence in the submitted data [Starting State].
- Ce qui fait descendre. As the first potential in vivo gene-editing therapy, the application faces significant regulatory scrutiny regarding long-term safety and novel platform risks [Starting State].
- Ce qui fait descendre. The 21-day buffer between the PDUFA date and the deadline is narrow; any major amendment triggering a standard 3-month extension would result in a 'No' resolution [Starting State].
- Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre. The primary uncertainty is whether the FDA will require additional data or a major amendment during the review, as a 3-month PDUFA extension would push the decision past the March 31 deadline.
2026-09-26 09:14 81% 50 article(s) au dossier · openai/gpt-oss-120b (Groq)
- Ce qui fait monter. BLA accepted with priority review and a PDUFA decision date of 10 March 2027, well before the 31 Mar 2027 deadline [tier 1]
- Ce qui fait monter. Priority review historically yields higher approval odds than standard review [tier 1]
- Ce qui fait descendre. Historical first‑cycle approval rate for novel mechanisms is 73% [tier 1]
- Ce qui fait descendre. FDA could still issue a complete response letter or postpone the PDUFA date, which would push approval past the deadline [tier 1]
- Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre. Whether the FDA will issue a complete response letter or extend the PDUFA date beyond 31 Mar 2027
2026-09-21 22:23 71% 44 article(s) au dossier · gemini-3.6-flash
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).
2026-09-19 07:41 77% 36 article(s) au dossier · gemini-3.5-flash
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).