La FDA approuvera-t-elle le BBP-418 dans la dystrophie des ceintures de type 2I/R9 avant le 15 décembre 2026 ?
échéance 2026-12-15
confiance moyenne
preuve niveau 4
81 %estimation Asturna
⚠ Plafond de preuve appliqué : le modèle proposait 85 %, ramené à 81 % faute de sources assez solides pour justifier l'écart au taux de base.
Critère de résolution
Oui si la FDA approuve la NDA d'ici le 15 décembre 2026 (Drugs@FDA ou communiqué BridgeBio). Une lettre de réponse complète, un report de la date PDUFA ou l'absence de décision à cette date valent non.
État de départ vérifié
NDA acceptée avec examen prioritaire, date PDUFA au 27 novembre 2026. La FDA a indiqué ne pas prévoir de comité consultatif. Ce serait le premier traitement approuvé pour une forme quelconque de LGMD, sur un biomarqueur de substitution (glycosylation de l'alpha-dystroglycane). (27 mai 2026)
Les arguments ci-dessous ont été produits par le modèle en anglais. Ils sont affichés tels quels plutôt que traduits automatiquement, pour que rien sur cette page ne soit un texte que Asturna n'a pas réellement écrit.
Ce qui fait monter
- The FDA has granted priority review and set a PDUFA date of November 27, 2026, which is before the deadline [1]
- The FDA has indicated it does not plan to hold an advisory committee meeting, which typically suggests a straightforward review process [1]
- Recent Phase 3 interim data (October 2026) showed positive results in clinical endpoints including ambulation, pulmonary function, and cardiac data [0, 3]
- BBP-418 addresses a significant unmet need as the first potential treatment for any form of LGMD [1]
Ce qui fait descendre
- The approval relies on a surrogate biomarker (alpha-dystroglycan glycosylation), which carries inherent regulatory risk compared to hard clinical endpoints [1]
- Any standard three-month PDUFA extension would push the decision date past the December 15, 2026 deadline
Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre
The primary uncertainty is whether the FDA finds the surrogate biomarker data sufficiently predictive of clinical benefit to support approval.
Comment ce chiffre est fabriqué
| Échéance | 2026-12-15 |
| Taux de base | 73% |
| Meilleure preuve | niveau 4 · 4 article(s) utilisé(s) |
| Estimations | 81 · 81 (écart 0 pts) |
| Confiance | moyenne |
| Plafond de preuve | appliqué : 85 % ramené à 81 % |
| Révisée le | 2026-10-10 09:10 |
| Modèle | gemini-3-flash-preview |
Sources consultées
Historique de la probabilité
2026-10-10 09:10 81% 12 article(s) au dossier · gemini-3-flash-preview
- Ce qui fait monter. The FDA has granted priority review and set a PDUFA date of November 27, 2026, which is before the deadline [1]
- Ce qui fait monter. The FDA has indicated it does not plan to hold an advisory committee meeting, which typically suggests a straightforward review process [1]
- Ce qui fait monter. Recent Phase 3 interim data (October 2026) showed positive results in clinical endpoints including ambulation, pulmonary function, and cardiac data [0, 3]
- Ce qui fait monter. BBP-418 addresses a significant unmet need as the first potential treatment for any form of LGMD [1]
- Ce qui fait descendre. The approval relies on a surrogate biomarker (alpha-dystroglycan glycosylation), which carries inherent regulatory risk compared to hard clinical endpoints [1]
- Ce qui fait descendre. Any standard three-month PDUFA extension would push the decision date past the December 15, 2026 deadline
- Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre. The primary uncertainty is whether the FDA finds the surrogate biomarker data sufficiently predictive of clinical benefit to support approval.
2026-10-06 09:17 81% 12 article(s) au dossier · openai/gpt-oss-20b (Groq)
- Ce qui fait monter. NDA accepted with priority review and a PDUFA date of 27 Nov 2026 indicates a high likelihood of approval before 15 Dec 2026 [tier 1]
- Ce qui fait descendre. No evidence of safety or efficacy concerns that could delay the review; the only potential downside is the possibility of unforeseen issues arising during the review process, but no such signals are present
- Ce qui ferait le plus bouger ce chiffre. Unforeseen safety or efficacy findings that could trigger a review delay or rejection
2026-09-21 22:20 73% 5 article(s) au dossier · gemini-3.5-flash
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).
2026-09-19 07:34 90% 5 article(s) au dossier · gemini-3-flash-preview
Raisons non conservées pour cette révision (l'historique détaillé n'est gardé que depuis peu).